A cura di

Greta Piccininni

Vi abbiamo parlato dell’importanza di comprendere e misurare la qualità di vita delle persone con una patologia e di come la salute sia una tra le dimensioni più importanti che la compongono.

Misurare la qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) permette di comprendere i bisogni insoddisfatti delle persone con patologia, valutare i risultati di determinati interventi sanitari o terapeutici e ottenere dati utili per sviluppare politiche sanitarie efficaci e interventi mirati, per migliorare il benessere di individui e comunità.

In questo articolo vi parliamo di come misurare la qualità di vita delle persone con patologia attraverso uno strumento validato e scientificamente accreditato, partendo dalla fonte più affidabile di tutte: la voce dei pazienti stessi.

Qualità di vita nei pazienti italiani con beta-talassemia trasfusione dipendente

La talassemia trasfusione-dipendente (TDT) è una malattia ereditaria cronica che causa grave anemia. Il trattamento standard per la Talassemia trasfusione dipendente (TDT) prevede che tali trasfusioni siano spesso integrate con farmaci chelanti per ridurre l’eccesso di ferro nel sangue. Sebbene i moderni trattamenti abbiano migliorato la sopravvivenza dei pazienti con TDT, la loro aspettativa di vita è ancora inferiore rispetto alla popolazione generale.

Inoltre è molto probabile che la necessità di un trattamento continuo durante tutto il corso della propria vita, l’assunzione giornaliera di farmaci chelanti e la necessità di monitorare costantemente i livelli di ferro nel sangue abbiano un impatto negativo sulla qualità di vita correlata alla salute (HRQoL) delle persone con TDT.

Per questo, in collaborazione con UNITED, Federazione Nazionale delle Associazioni Thalassemia Drepanocitosi e Anemie Rare, abbiamo condotto uno studio per indagare la qualità di vita delle persone con beta-talassemia, che è stato pubblicato sul Journal of Clinical Medicine.

Prima dello studio

Prima di questo studio, le informazioni relative all’impatto della TDT sulla qualità della vita dei pazienti in Italia erano sorprendentemente carenti. La mancanza di dati recenti e dettagliati rappresentava una lacuna significativa nella comprensione di questa malattia e nei modi per migliorare la vita dei pazienti. Gli ultimi dati erano stati pubblicati nel 2009.

In tal senso, il nostro studio rappresenta un aggiornamento necessario e rilevante sulla valutazione della qualità di vita delle persone con TDT in Italia.

La robustezza dello studio

L’obiettivo dello studio è stato valutare l’effetto della malattia sulla qualità della vita (HRQoL) e il carico di malattia nei pazienti con TDT.

I pazienti sono stati reclutati su base volontaria e anonima attraverso un questionario semi-strutturato online diffuso da quattro associazioni di pazienti (United Onlus, Alt Rino Vullo Ferrara, Associazione Veneta Lotta Alla Talassemia).

La partecipazione del paziente è stata preceduta dal consenso informato del paziente. Grazie alla sua natura di ricerca, lo studio non ha richiesto l’approvazione dei comitati etici e ha seguito le regole di conformità di UNITED per la comunicazione con i pazienti.

Lo studio ha raccolto 105 questionari completi, che rappresenta la soglia target di validità del campione per la valutazione dell’HRQoL.

Il sondaggio ha raccolto informazioni socio-demografiche e valutato la HRQoL utilizzando il questionario SF-36, uno strumento validato, utilizzato per misurare la HRQoL nella popolazione generale. La HRQoL nella dimensione psicologica è stata completata dall’indice di benessere psicologico generale (PGWBI).

I risultati dello studio

I dati raccolti hanno rivelato che le persone che vivono con TDT sono costrette ad affrontare un carico significativo dovuto al loro programma di trattamento, ed in particolare alla terapia chelante del ferro. Molti pazienti hanno segnalato paura e disagio legati alle complicazioni causate dall’accumulo di ferro e dalla terapia.

Inoltre, il tempo dedicato alle attività legate al trattamento della malattia, sia durante le trasfusioni che nei giorni senza trasfusioni, è stato davvero significativo: il 94% dei pazienti con TDT ha perso almeno 1 giorno di lavoro/scuola al mese.

Questo ha avuto un impatto sulla vita quotidiana dei pazienti, influenzando le loro attività familiari e lavorative, tanto che il 43% dei pazienti ha dovuto ridurre il proprio orario di lavoro o cambiare lavoro a causa della TDT.

L’analisi dei risultati ha evidenziato una riduzione della qualità della vita nei pazienti con TDT rispetto alla popolazione generale. Questo si è manifestato in una minore vitalità, un benessere psicologico inferiore e una compromissione della salute generale.

Questi risultati presi insieme mostrano la necessità e l’opportunità di innovazione negli approcci terapeutici

L’innovazione: integrare le evidenze scientifiche con la voce del paziente

Non solo questo lavoro è stato il primo a valutare il carico di malattia nei pazienti italiani con TDT nella vita quotidiana ma aldilà della solidità e dei risultati, ciò che rende questo studio veramente innovativo è il coinvolgimento diretto delle persone con TDT, senza selezioni o intermediazioni da parte dei centri clinici.

Tradizionalmente, le ricerche sulla qualità della vita coinvolgono spesso il personale medico o infermieristico per la selezione dei partecipanti. Tuttavia, questo studio, condotto grazie alla collaborazione delle Associazioni pazienti di riferimento, ha permesso ai pazienti stessi di condividere le loro esperienze e prospettive in modo diretto e anonimo.

L’importanza di questa innovazione non può essere sottovalutata, poiché i pazienti sono in grado di fornire una visione unica sulle sfide e le barriere che affrontano nel loro percorso di cura.

Ad esempio, la loro aderenza alle terapie, un elemento cruciale nella gestione di molte malattie croniche, può essere influenzata da una serie di fattori che solo i pazienti stessi possono descrivere in modo accurato, poiché fanno riferimento al contesto bio-psico-sociale in cui conducono la propria vita quotidiana.

È fondamentale comprendere come viene vissuta una malattia o una cura dal paziente in termini di funzionalità fisica, psicologica e sociale, poiché questo tipo di informazioni è essenziale per sviluppare strategie di gestione della malattia efficaci e personalizzate, al fine di migliorare la qualità della vita dei pazienti e ridurre le disparità nell’assistenza sanitaria.

Conclusioni

In conclusione, questo studio non solo ha riempito un vuoto nella ricerca sulla qualità della vita dei pazienti con TDT, ma apre la porta a un nuovo approccio che mette i pazienti al centro del processo.

La combinazione tra l’uso di strumenti scientificamente solidi e validati e l’approccio centrato sulla voce del paziente rappresenta un passo significativo verso una migliore comprensione delle malattie croniche e una migliore assistenza sanitaria per coloro che ne soffrono.

L’applicabilità di questa metodologia ad altre patologie può permettere di studiare l’impatto sulla qualità della vita di pazienti affetti da altre malattie croniche, mettendo al centro delle ricerche le prospettive e le esperienze delle persone destinatarie e protagoniste della cura.

“I pazienti sono la fonte più sottovalutata di conoscenza nel sistema sanitario. Possono rivelare cose che i professionisti sanitari non sanno. Quando li coinvolgiamo attivamente, possiamo migliorare la qualità e la sicurezza della cura.”

Don Berwick

Per le fonti e lo studio integrale sulla qualità di vita delle persone con beta-talassemia leggi la pubblicazione sul Journal of Clinical Medicine

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